21世紀(jì)藥物化學(xué)發(fā)展前景：

20 世紀(jì)下半葉以來，生命科學(xué)和生物技術(shù)的研究成果成為最激動人心的科學(xué)成就之一。這些領(lǐng)域日新月異的發(fā)展，推動藥物研究與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)進(jìn)入了一個革命性變化的新時代。人類基因組計劃的完成以及后續(xù)功能基因組、結(jié)構(gòu)基因組和蛋白質(zhì)組計劃的實(shí)施，深刻地改變了藥物研究開發(fā)的思路和策略，形成了新藥研究的新模式-從基因功能到藥物。與此相應(yīng)，國際上創(chuàng)新藥物研究的發(fā)展趨勢呈現(xiàn)出兩個顯著的特點(diǎn)：一是生命科學(xué)前沿技術(shù)如功能基因組、蛋白質(zhì)組和生物信息學(xué)等與藥物研究的結(jié)合日益緊密，以發(fā)現(xiàn)和驗(yàn)證新型藥物靶點(diǎn)作為主要目標(biāo)，取得了顯著的進(jìn)展；二是理論和結(jié)構(gòu)生物學(xué)、計算機(jī)和信息科學(xué)等一些新興學(xué)科越來越多地應(yīng)用到新藥的發(fā)現(xiàn)和前期研究中，使新藥研究的面貌發(fā)生了巨大的變化，出現(xiàn)了一些新的研究領(lǐng)域和具有重要應(yīng)用價值的新技術(shù)，對創(chuàng)新藥物的研究與開發(fā)產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響醫(yī)學(xué)教|育網(wǎng)搜集整理。

生物技術(shù)（如功能基因組和生物芯片技術(shù)等）、高通量篩選、分子模擬、藥物設(shè)計新方法在藥物研究中的應(yīng)用，大大加快了藥物發(fā)現(xiàn)的進(jìn)程。例如，采用這些新技術(shù)，科學(xué)家在上世紀(jì)80年代后期以融合基因Bcr-Abl的表達(dá)產(chǎn)物-酪氨酸激酶為靶標(biāo)，開發(fā)了對慢性骨髓白血病有較好療效的新藥Gleevec （STI571）是一個具有劃時代意義的新藥研究的范例。上述技術(shù)革命也拓展了藥物研究的范圍，針對一些原先缺乏治療手段的疾?。ㄈ缱陨砻庖呦到y(tǒng)疾病、神經(jīng)退行性疾病、生殖系統(tǒng)疾病等）開發(fā)出了一些療效較好的藥物。藥物研究新模式的出現(xiàn)也大大加強(qiáng)了人類應(yīng)對急性傳染病爆發(fā)的能力。

最近發(fā)展起來的系統(tǒng)生物學(xué)（Systems Biology）概念為發(fā)現(xiàn)多基因和病毒感染等復(fù)雜疾病的治療藥物提供了新的思路和方向，使得人們關(guān)注在疾病相關(guān)基因調(diào)控通路和網(wǎng)絡(luò)水平上研究藥物的作用機(jī)理、代謝途徑和潛在毒性等，也使在細(xì)胞水平全面評價活性化合物的成藥性（Drug-gability）成為可能。高內(nèi)涵篩選（HCS）方法的創(chuàng)立是這一新興研究領(lǐng)域近年來一項(xiàng)重大的技術(shù)發(fā)展。高內(nèi)涵篩選克服了以往藥物發(fā)現(xiàn)的“串行”研究方法效率低、速度慢的弱點(diǎn)以及高通量篩選（HTS）成功率低的缺陷，使研究人員可以在新藥研究的早期階段就獲得活性化合物對細(xì)胞的多重效應(yīng)的詳細(xì)數(shù)據(jù)，從而可顯著提高發(fā)現(xiàn)先導(dǎo)化合物的速率，增加藥物后期開發(fā)的成功率。如果說高通量自動化DNA測序技術(shù)對順利完成人類基因組計劃的貢獻(xiàn)是革命性的，那么高內(nèi)涵篩選在當(dāng)今藥物發(fā)現(xiàn)中將起到同樣的關(guān)鍵作用。因此，高內(nèi)涵篩選是創(chuàng)新藥物研究技術(shù)發(fā)展中一個值得注意的新趨勢。

人類基因組計劃深刻地影響了藥物研究和開發(fā)的思路和策略，生命科學(xué)的研究方法和技術(shù)與藥物研究的結(jié)合日益緊密，計算機(jī)信息技術(shù)也越來越多應(yīng)用到藥物研究過程中來，必將加速新藥研究的步伐。