造血干細(xì)胞是生成血細(xì)胞的原始細(xì)胞。研究造血干細(xì)胞增殖、分化與調(diào)控的目的在于闡明血細(xì)胞的生成機(jī)理，并為血液病的發(fā)病機(jī)理。診斷及治療提供科學(xué)依據(jù)。采用天然的性染色體作為細(xì)胞遺傳標(biāo)志，結(jié)合造血干細(xì)胞研究中的脾結(jié)節(jié)生成細(xì)胞是一類多能造血干細(xì)胞。骨髓、胎肝及外周血均可形成脾結(jié)節(jié)，證明其中均含有造血干細(xì)胞。且在臨床上已應(yīng)用骨髓、胎肝及外周血中的造血干細(xì)胞移植治療急性白血病取得成功。目前正致力于提取純化造血干細(xì)胞和開展體外造血干細(xì)胞培養(yǎng)擴(kuò)增技術(shù)。

血細(xì)胞是在造血組織這一特定環(huán)境中由少數(shù)造血干細(xì)胞通過不斷的增殖、分化而生成。在造血組織中造血微環(huán)境，尤其是間質(zhì)細(xì)胞對(duì)造血干細(xì)胞的發(fā)育起重要作用，通過細(xì)胞與細(xì)胞間直接接觸，以及間質(zhì)細(xì)胞及其他細(xì)胞釋放因子，調(diào)控血細(xì)胞的增殖活動(dòng)。其中一些多肽因子受到重視，有正負(fù)增殖調(diào)控因子。目前已有基因工程產(chǎn)品，且陸續(xù)應(yīng)用于臨床。

造血增殖正調(diào)控因子應(yīng)用骨髓細(xì)胞體外培養(yǎng)技術(shù)，證實(shí)培養(yǎng)液中存在負(fù)責(zé)刺激血細(xì)胞生長(zhǎng)因子，稱集落刺激因子（Colony-stimulating factor CSF）。

CSF－1：又稱M－CSF，在骨髓細(xì)胞體外瓊脂培養(yǎng)中可以誘導(dǎo)生成巨噬細(xì)胞組成的集落。

G-CSF：可以刺激骨髓細(xì)胞生成由粒系細(xì)胞組成的集落，已用于治療①各種粒細(xì)胞減少癥；②與抗生素聯(lián)合治療嚴(yán)重感染；③治療MDS。

GM－CSF：刺激骨髓細(xì)胞生成由粒與巨噬細(xì)胞組成的集落。已用于治療①同G-CSF；②造血功能障礙，如再障、MDS；③抗腫瘤，通過單核巨噬細(xì)胞作用。

除以上三種CSF外，還有一些造血因子是在研究T、B細(xì)胞分化中發(fā)現(xiàn)的，即白細(xì)胞介素（Interlukine IL），目前已知IL1－IL10，其中IL－3可以刺激骨髓細(xì)胞形成混合集落，具有多向性造血刺激作用，可治療造血功能障礙性疾病。

Epo（促紅細(xì)胞生成素）是較早的基因重組產(chǎn)品，目前臨床已用于治療腎性貧血、慢性炎癥性貧血和腫瘤性貧血，取得良好效果。

1990年國(guó)發(fā)現(xiàn)造血干細(xì)胞因子（SCF）、且已有重組產(chǎn)品。SCF、GM－CSF、G-CSF、IL－3、Epo等在刺激血細(xì)胞生成中有協(xié)同作用。

在造血增殖負(fù)調(diào)控因子中有T細(xì)胞源、巨噬細(xì)胞源、LAK細(xì)胞源CIA（Colony inhibiting activity），其中以對(duì)干擾素（IFN）及腫瘤壞死因子（TNF）研究較多。