基因敲除小鼠就是先在小鼠的胚胎干細(xì)胞上通過基因重組的辦法進(jìn)行基因修飾——就是將胚胎干細(xì)胞中的靶向基因改掉，然后將“修飾”后的胚胎干細(xì)胞植入小鼠的早期胚胎，生成嵌合體小鼠。這種嵌合體小鼠長大后，體內(nèi)同時(shí)存在被“修飾”過的基因和未被“修飾”的基因醫(yī)學(xué)教育網(wǎng)搜集整理。如果某些小鼠的生殖細(xì)胞恰巧被“修飾”過了，則它們就會生出基因完全被“修飾”過的小鼠。

　　這種方法本身就是生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域里一項(xiàng)極具開創(chuàng)性的方法，同時(shí)，由于人類基因與小鼠基因有90％以上的相似性，因此它在理論上具備了用于心臟病、糖尿病等人類遺傳因素引發(fā)的疾病研究的可能。