紅細胞生成素是一種糖蛋白，分子量約30～39kD，主要由腎小管內(nèi)皮細胞合成，也可由肝細胞和巨噬細胞產(chǎn)生。EPO是一種強效的造血生成因子，在0.05～1U/ml時即呈劑量依賴效應。EPO活性單一，只作用于骨髓巨核前體細胞，可刺激紅祖細胞及早幼紅細胞形成成熟的紅細胞集落；對紅細胞造血過程的調(diào)節(jié)需其他細胞因子的協(xié)同作用才能完成。EPO的產(chǎn)生受機體內(nèi)血容量和氧分壓的調(diào)節(jié)，在失血或低氧的刺激下，EPO水平迅速上升。在某些腫瘤患者，可也現(xiàn)EPO異常增高；骨髓造血反應不良的貧血患者，其EPO也升高。

　　EPO是最早應用于臨床的細胞因子，是迄今所知作用最單一、且安全可靠的升血紅蛋白制劑。對于腎貧血、再生障礙性貧血、多發(fā)性骨髓瘤及陣發(fā)性夜間血尿等均有一定療效；此外，應用EPO還可減少手術中的輸血量，并能在一定程度上糾正由惡性腫瘤、化療及類風濕性關節(jié)炎引起的貧血。由于EPO主要由腎小管內(nèi)皮細胞產(chǎn)生，腎性疾患引起的貧血是EPO的首選適應證；EPO糾正腎性貧血的療效幾乎是100％，但并不能改善腎功能。另外，EPO使用的有效性與機體的鐵儲備也有一定關系，在應用EPO后，造血增強，鐵利用增強；因此應適當補給一定量的鐵。