所謂“被忽視”的藥品，指的是針對(duì)罕見(jiàn)病用藥，因?yàn)榛颊呷巳簲?shù)有限，市場(chǎng)規(guī)模可想而知。根據(jù)一項(xiàng)新的研究：過(guò)去幾年中，世界范圍獲準(zhǔn)用于對(duì)付以往被忽視的許多疾病的新藥數(shù)比前10年開(kāi)始時(shí)幾乎增加了一倍。

美國(guó)馬薩諸塞州塔夫斯大學(xué)（TuftsUniversity）藥物開(kāi)發(fā)研究中心（CSDD）發(fā)現(xiàn)，2000～2008年間，每年用于治療被忽視的疾病獲準(zhǔn)新藥數(shù)平均為2.6個(gè)，2009～2012年間，增加到每年5個(gè)?？?a href="http://m.genyda.com/jibing/aizibing/" target="_blank" title="艾滋病" class="hotLink" >艾滋病毒/艾滋病、瘧疾和結(jié)核的藥物占開(kāi)發(fā)產(chǎn)品數(shù)的81%；抗艾滋病毒/艾滋病和瘧疾的藥物占近年獲準(zhǔn)新藥數(shù)的60%.

這個(gè)方向顯然是正確的，但每年的研究開(kāi)發(fā)花費(fèi)自2000～2007年迅速增加后已經(jīng)趨于平穩(wěn)，每年總計(jì)在30億美元，這不能不引起關(guān)注。塔夫斯CSDD助理教授、這篇研究報(bào)告的首席作者指出：“獲準(zhǔn)數(shù)增加，意味著有較多的新藥進(jìn)入市場(chǎng)，政策制定者和藥品監(jiān)管者必須確保藥品安全、有效和易于使用，同時(shí)需要保證這類(lèi)藥品能為醫(yī)療保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)所接受、需要藥品的患者用得上。”

對(duì)于國(guó)內(nèi)藥品研究開(kāi)發(fā)，且不說(shuō)創(chuàng)新品種，即便是仿制產(chǎn)品，本文所涉及的“被忽略”的項(xiàng)目即便療效突出、患者急需，通常也乏人問(wèn)津。更有甚者，一些臨床不可 或缺的老藥，往往因?yàn)閮r(jià)格偏低，藥廠、藥店無(wú)利可圖而被停產(chǎn)、拒售。如何改變局面，其中既有企業(yè)社會(huì)責(zé)任問(wèn)題（應(yīng)該自覺(jué)承擔(dān)），也有政策的合理性問(wèn)題（對(duì) 企業(yè)進(jìn)行鼓勵(lì)和扶持）。醫(yī)|學(xué)教育網(wǎng)搜集整理我們的社會(huì)崇尚以人為本，廉價(jià)藥、罕用藥更不能放棄，而應(yīng)該得到足夠的重視。

美國(guó)政府于1983年頒布的《罕用藥法案》（OrphanDrugAct）對(duì)從事罕用藥研究開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)的公司給予資金補(bǔ)助、稅收減免和一系列其它獎(jiǎng)勵(lì)（產(chǎn)品優(yōu)先審批、給予市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等）。近年來(lái)政策的執(zhí)行力度有所加強(qiáng)。

據(jù)美國(guó)制藥研究和制造商協(xié)會(huì)（PhRMA）調(diào)查數(shù)據(jù)：目前美國(guó)制藥和生物技術(shù)公司手頭有超過(guò)5400種潛在的新藥正在進(jìn)行測(cè)試，有不少新藥用于多種疾病的臨床試驗(yàn)。有近1800個(gè)研究項(xiàng)目針對(duì)罕見(jiàn)病，有數(shù)百種是屬于10年甚至更長(zhǎng)時(shí)間沒(méi)有新藥問(wèn)世的治療領(lǐng)域。