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FDA批準(zhǔn)了Prestwick公司用于治療亨廷頓舞蹈病的藥物Xenazine(丁苯那嗪),這是首個(gè)在美國(guó)獲準(zhǔn)治療該癥的治療藥。它獲準(zhǔn)的依據(jù)是一項(xiàng)III期臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示,這種具有選擇性作用功能的多巴胺耗竭治療藥療效顯著,并且安全性和耐受性良好。
Prestwick表示丁苯那嗪將在一項(xiàng)經(jīng)FDA批準(zhǔn)的風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估項(xiàng)目下進(jìn)行銷售,這個(gè)評(píng)估項(xiàng)目主要防止該藥有可能導(dǎo)致的抑郁和自殺傾向等不良反應(yīng)。此前,該藥也已被指定為罕見(jiàn)病治療藥,它在美國(guó)具有7年的獨(dú)家銷售權(quán)。該藥獲準(zhǔn)后在美國(guó)受到歡迎,當(dāng)?shù)丶s有3萬(wàn)名患者深受這種疾病的困擾。美國(guó)遺傳性疾病基金會(huì)表示,舞蹈病不僅給患者帶來(lái)不便,它還會(huì)嚴(yán)重影響患者在步行、說(shuō)話、工作和看電視等各方面的能力。目前,該藥已在其他14個(gè)國(guó)家通過(guò)批準(zhǔn),新近獲準(zhǔn)的國(guó)家包括荷蘭、瑞典和瑞士。
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