據(jù)中國醫(yī)藥報訊 FDA日前公布《擴大試驗藥物治療人群》及《試驗藥物收費》兩項最終規(guī)定，允許實施“風(fēng)險評價與減輕戰(zhàn)略”（REMS）的試驗藥物用于通常不符合治療標(biāo)準的患者；并對試驗藥物收費作出明確規(guī)定。

　　這項最新規(guī)定擴大了獲得試驗藥物的治療人群，在明確程序和標(biāo)準的條件下，試驗藥物可用于更廣泛的患者群；收費規(guī)定明確了試驗藥品用于臨床試驗或擴大獲得計劃后，生產(chǎn)企業(yè)從患者收回產(chǎn)品成本的情形及種類。

　　這項最終規(guī)定允許在緊急及非緊急情況下，按照治療方案或者臨床試驗申請（IND）將個人獲得試驗藥物的范圍擴大到中等規(guī)模人群及更大規(guī)模人群。但是試驗藥品被批準擴大使用要滿足3個條件：患者或人群必須是患有嚴重疾病或立即危及生命的疾病，無相當(dāng)或滿意的替代治療手段；產(chǎn)品的潛在收益與產(chǎn)品潛在風(fēng)險必須合理；通過擴大獲得計劃提供的藥品不能干擾支持產(chǎn)品上市批準的臨床試驗。

　　一般情況下，已批準產(chǎn)品的未批準適應(yīng)證不適用于擴大獲得規(guī)定，但有兩個例外，F(xiàn)DA對此作出的解釋是：首先，已經(jīng)批準藥品的新適應(yīng)證涉及不同的給藥途徑或劑型時適用；其次，對實施了REMS的藥品，允許符合REMS條件的患者接受藥物。

　　有關(guān)試驗藥物收費最終規(guī)定，旨在消除藥品生產(chǎn)企業(yè)及非營利機構(gòu)研究用于嚴重病癥的藥品的資金壁壘。規(guī)定解決了臨床試驗及擴大獲得計劃下的產(chǎn)品補償問題。規(guī)定只允許為促進開發(fā)具有前景的試驗新藥或適應(yīng)證而收費，否則產(chǎn)品開發(fā)難以為繼。希望收費的產(chǎn)品，申請人首先需要出具潛在的臨床收益證據(jù)，表明它對某種疾病或病癥的療效明顯優(yōu)于現(xiàn)有產(chǎn)品；其次必須表明研究中獲得數(shù)據(jù)對確認安全性和療效是有必要的。由于生產(chǎn)的復(fù)雜性、資源稀缺、產(chǎn)品需求量大或其他因素，藥品成本會過高，申請人承擔(dān)著臨床開發(fā)可能會終止而帶來的負擔(dān)，在評價成本是否過高時會考慮申請人的資源，申請人需要向FDA提交財務(wù)信息。

　　這項規(guī)定要求，希望收回擴大獲得計劃中產(chǎn)品成本的申請人，必須提供合理的保證，證明收費不會干擾產(chǎn)品上市批準開發(fā)。FDA通常會給擴大獲得藥品授權(quán)1年收費，但也會根據(jù)申請延長一段時間。

　　規(guī)定要求，在臨床試驗的情況下，只能收回試驗藥物生產(chǎn)的直接成本，包括藥品生產(chǎn)的單位成本，或者從其他生產(chǎn)來源購買的成本，以及運輸、儲存成本。此外，申請人可以回收用于中等規(guī)模的患者人群、治療試驗新藥申請及治療協(xié)定的擴大使用計劃成本。