據(jù)中國(guó)醫(yī)藥報(bào)訊 FDA日前公布《擴(kuò)大試驗(yàn)藥物治療人群》及《試驗(yàn)藥物收費(fèi)》兩項(xiàng)最終規(guī)定，允許實(shí)施“風(fēng)險(xiǎn)評(píng)價(jià)與減輕戰(zhàn)略”（REMS）的試驗(yàn)藥物用于通常不符合治療標(biāo)準(zhǔn)的患者；并對(duì)試驗(yàn)藥物收費(fèi)作出明確規(guī)定。

　　這項(xiàng)最新規(guī)定擴(kuò)大了獲得試驗(yàn)藥物的治療人群，在明確程序和標(biāo)準(zhǔn)的條件下，試驗(yàn)藥物可用于更廣泛的患者群；收費(fèi)規(guī)定明確了試驗(yàn)藥品用于臨床試驗(yàn)或擴(kuò)大獲得計(jì)劃后，生產(chǎn)企業(yè)從患者收回產(chǎn)品成本的情形及種類(lèi)。

　　這項(xiàng)最終規(guī)定允許在緊急及非緊急情況下，按照治療方案或者臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）將個(gè)人獲得試驗(yàn)藥物的范圍擴(kuò)大到中等規(guī)模人群及更大規(guī)模人群。但是試驗(yàn)藥品被批準(zhǔn)擴(kuò)大使用要滿足3個(gè)條件：患者或人群必須是患有嚴(yán)重疾病或立即危及生命的疾病，無(wú)相當(dāng)或滿意的替代治療手段；產(chǎn)品的潛在收益與產(chǎn)品潛在風(fēng)險(xiǎn)必須合理；通過(guò)擴(kuò)大獲得計(jì)劃提供的藥品不能干擾支持產(chǎn)品上市批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)。

　　一般情況下，已批準(zhǔn)產(chǎn)品的未批準(zhǔn)適應(yīng)證不適用于擴(kuò)大獲得規(guī)定，但有兩個(gè)例外，F(xiàn)DA對(duì)此作出的解釋是：首先，已經(jīng)批準(zhǔn)藥品的新適應(yīng)證涉及不同的給藥途徑或劑型時(shí)適用；其次，對(duì)實(shí)施了REMS的藥品，允許符合REMS條件的患者接受藥物。

　　有關(guān)試驗(yàn)藥物收費(fèi)最終規(guī)定，旨在消除藥品生產(chǎn)企業(yè)及非營(yíng)利機(jī)構(gòu)研究用于嚴(yán)重病癥的藥品的資金壁壘。規(guī)定解決了臨床試驗(yàn)及擴(kuò)大獲得計(jì)劃下的產(chǎn)品補(bǔ)償問(wèn)題。規(guī)定只允許為促進(jìn)開(kāi)發(fā)具有前景的試驗(yàn)新藥或適應(yīng)證而收費(fèi)，否則產(chǎn)品開(kāi)發(fā)難以為繼。希望收費(fèi)的產(chǎn)品，申請(qǐng)人首先需要出具潛在的臨床收益證據(jù)，表明它對(duì)某種疾病或病癥的療效明顯優(yōu)于現(xiàn)有產(chǎn)品；其次必須表明研究中獲得數(shù)據(jù)對(duì)確認(rèn)安全性和療效是有必要的。由于生產(chǎn)的復(fù)雜性、資源稀缺、產(chǎn)品需求量大或其他因素，藥品成本會(huì)過(guò)高，申請(qǐng)人承擔(dān)著臨床開(kāi)發(fā)可能會(huì)終止而帶來(lái)的負(fù)擔(dān)，在評(píng)價(jià)成本是否過(guò)高時(shí)會(huì)考慮申請(qǐng)人的資源，申請(qǐng)人需要向FDA提交財(cái)務(wù)信息。

　　這項(xiàng)規(guī)定要求，希望收回?cái)U(kuò)大獲得計(jì)劃中產(chǎn)品成本的申請(qǐng)人，必須提供合理的保證，證明收費(fèi)不會(huì)干擾產(chǎn)品上市批準(zhǔn)開(kāi)發(fā)。FDA通常會(huì)給擴(kuò)大獲得藥品授權(quán)1年收費(fèi)，但也會(huì)根據(jù)申請(qǐng)延長(zhǎng)一段時(shí)間。

　　規(guī)定要求，在臨床試驗(yàn)的情況下，只能收回試驗(yàn)藥物生產(chǎn)的直接成本，包括藥品生產(chǎn)的單位成本，或者從其他生產(chǎn)來(lái)源購(gòu)買(mǎi)的成本，以及運(yùn)輸、儲(chǔ)存成本。此外，申請(qǐng)人可以回收用于中等規(guī)模的患者人群、治療試驗(yàn)新藥申請(qǐng)及治療協(xié)定的擴(kuò)大使用計(jì)劃成本。