加州大學洛杉磯分校研究人員利用蛋白酶抑制劑成功地使參與大腦早期發(fā)育的一種關鍵蛋白——LIS1蛋白恢復到接近正常水平。在大腦早期發(fā)育中，該蛋白含量過低將導致一種罕見的無腦回的腦部疾病——平腦癥。該研究發(fā)表在9月版的《Nature Medicine》雜志上。

　　雖然這項試驗只在模式生物老鼠上進行，但這是首次成功利用蛋白酶抑制劑使這種嚴重的大腦缺陷病情發(fā)生轉機。平腦癥是由于大腦發(fā)育的一種關鍵基因——LIS1基因缺失或其中一個拷貝丟失引起的疾病。

　　1998年，有研究人員利用攜帶相同基因突變的小鼠進行研究，該小醫(yī)學教育網(wǎng)搜集鼠表現(xiàn)為大腦發(fā)育缺陷。近期研究人員利用這類小鼠進行研究發(fā)現(xiàn)，這些小鼠的鈣蛋白酶能夠將細胞表面附近的LIS1蛋白降解到不到正常水平的一半。研究人員再對這些小鼠使用一種特殊的鈣蛋白酶抑制劑。發(fā)現(xiàn)在細胞水平上，這些蛋白酶抑制劑又重新使LIS1蛋白恢復到接近正常水平。

　　研究人員再懷有上述缺陷胎兒的孕期鼠每日注射鈣蛋白酶抑制劑，最終發(fā)現(xiàn)，出生的小鼠大腦有比較正常的大腦，而且沒有發(fā)現(xiàn)智力遲鈍的現(xiàn)象。

　　科學家之前已經(jīng)知道人類LIS1基因缺失，將阻礙未成熟神經(jīng)細胞從大腦內部遷移到大腦皮層，導致平滑的腦部外觀。該病患者的特征為腦部畸形，中風，嚴重智力遲鈍，在嬰兒期夭折。