口服大黃素在腸內易于吸收，2～3小時后血中即達最高濃度，以后慢慢下降，尿及膽汁在服藥后4～8小時即達高峰，由尿排出可持續(xù)2天，在體內的分布以肝腎為最多。亦有人把它制成注射劑，用于肌肉和靜脈注射。

大黃素被吸收后，由腎排出大黃酚，它能使酸性尿變成棕黃色，使堿性尿變成紫紅色。

 在臨床上，用大黃素純品治療腫癌，主要用于白血病、胃癌等腫瘤，而最常用的則用于抑菌。它對很多細菌如各種葡萄球菌、溶血性鏈球菌、白喉桿菌、霍亂孤菌、大腸桿菌、綠膿桿菌、皮膚真菌、枯草桿菌、草分枝桿菌、淋球菌、炭宜桿菌、草狀菌、傷寒桿菌、痢疾桿菌等均有抑制作用。其中對葡萄球菌、淋球菌、鏈球菌更為有效。本品對真菌、病毒、原蟲也有效。同時，還具有利尿、利膽、解痙、降低血壓抑制免疫功能等作用。

近代臨床幾乎各科都用，如治療乙型腦炎與腮腺炎、傷寒、痢疾、尿路感染、淋病、肺炎、蜂窩組織炎、化膿性皮膚病、中耳炎、脈管炎等，和其他藥物配伍治療急性及亞急性闌尾炎、燒傷、小兒麻痹、濕疹及若干真菌引起的皮膚感染，另外可治療肝炎、蟯蟲、口腔炎、口唇潰瘍、消化不良、高血壓和動脈硬化等，因此，大黃素在臨床上應用極廣。

最新資料表明，大黃素可以影響角朊細胞體外增殖；可預防冠脈介入性治療后再狹窄?？梢种迫四I成纖維細胞。大黃素雖然毒性小，但孕婦禁用，因為它可以通過乳汁而進入嬰兒體內。

大黃素的生理活性決定它不僅可用于醫(yī)療，亦可以用于保健和日用化工品中，如有人把它用于護發(fā)和護膚品中，亦有人把它編入天然色素中去。國外，人們把它作為輕瀉劑。